גענעס ווי מעדיצין: דאָס איז דער געדאַנק הינטער דזשין טעראַפּיע. טעראַפּיוטיק סטראַטעגיע קאַנסיסטינג פון מאַדאַפייינג גענעס צו היילן אַ קרענק, דזשין טעראַפּיע איז נאָך אין די פרי קינדשאַפט, אָבער זיין ערשטער רעזולטאַטן זענען פּראַמאַסינג.

דעפֿיניציע פון ​​דזשין טעראַפּיע

גענע טעראַפּיע ינוואַלווז דזשאַנעטיקלי מאַדאַפייינג סעלז צו פאַרמייַדן אָדער היילן קרענק. עס איז באזירט אויף די אַריבערפירן פון אַ טעראַפּיוטיק דזשין אָדער אַ קאָפּיע פון ​​אַ פאַנגקשאַנאַל דזשין אין ספּעציפיש סעלז, מיט די ציל צו פאַרריכטן אַ גענעטיק כיסאָרן.

די הויפּט פּרינציפּן פון דזשין טעראַפּיע

יעדער מענטש באשטייט פון וועגן 70 ביליאָן סעלז. יעדער צעל כּולל 000 כראָמאָסאָומז פּערז, וואָס זענען קאַמפּרייזד פון אַ טאָפּל כיליקס-שייפּט פאָדעם, דנאַ (דעאָקסיריבאָנוקלעיק זויער). דנאַ איז צעטיילט אין אַ ביסל טויזנט פּאָרשאַנז, גענעס, פון וואָס מיר פירן אַרום 23 עקזעמפלארן. די גענעס מאַכן די דזשינאָום, אַ יינציק גענעטיק העריטאַגע טראַנסמיטטעד דורך ביידע עלטערן, וואָס כּולל אַלע די אינפֿאָרמאַציע נייטיק פֿאַר דער אַנטוויקלונג און פאַנגקשאַנינג פון דעם גוף. די גענעס טאַקע אָנווייַזן פֿאַר יעדער צעל זיין ראָלע אין דעם אָרגאַניזם.

די אינפֿאָרמאַציע איז איבערגעגעבן דאַנק צו אַ קאָד, אַ יינציק קאָמבינאַציע פון ​​די 4 ניטראָגענאָוס באַסעס (אַדענינע, טהימינע, סיטאָסינע און גואַנינע) וואָס זענען דנאַ. מיט קאָד, דנאַ מאכט רנאַ, דער שליח וואָס כּולל אַלע די נויטיק אינפֿאָרמאַציע (גערופֿן עקסאָנס) צו פּראָדוצירן פּראָטעינס, וואָס יעדער פון זיי וועט שפּילן אַ ספּעציפיש ראָלע אין דעם גוף. מיר פּראָדוצירן אַזוי טענס פון טויזנטער פון פּראָטעינס וואָס זענען יקערדיק פֿאַר די פאַנגקשאַנינג פון אונדזער גוף.

א מאַדאַפאַקיישאַן אין די סיקוואַנס פון אַ דזשין ענדערונגען דעריבער די פּראָדוקציע פון ​​פּראָטעין, וואָס קענען ניט מער זיין ראָלע ריכטיק. דעפּענדינג אויף די דזשין זארגן, דאָס קען דעריבער פירן צו אַ ברייט פאַרשיידנקייַט פון חולאתן: קאַנסערץ, מייאָופּאַטיז, סיסטיק פיבראָסיס, עטק.

דער פּרינציפּ פון טעראַפּיע איז דעריבער צו געבן, דאַנק צו אַ טעראַפּיוטיק דזשין, אַ ריכטיק קאָד אַזוי אַז די סעלז קענען פּראָדוצירן דעם פּראָטעין פעלנדיק. דער דזשין צוגאַנג ינוואַלווז ערשטער צו וויסן פּונקט די מעקאַניזאַמז פון די קרענק, די דזשין ינוואַלווד און די ראָלע פון ​​דעם פּראָטעין פֿאַר וואָס עס קאָודז.

גענע טעראַפּיע פאָרשונג פאָוקיסיז אויף פילע חולאתן:

• קאַנסערץ (65% פון קראַנט פאָרשונג) 
• מאָנאָגעניק חולאתן, ד"ה חולאתן וואָס ווירקן בלויז איין דזשין (העמאָפיליאַ ב, טהאַלאַססעמיאַ) 
• ינפעקטיאָוס חולאתן (היוו) 
• קאַרדיאָווואַסקיאַלער קרענק 
• נעוראָדעגענעראַטיווע חולאתן (פּאַרקינסאָן ס קרענק, אַלזשעימער ס קרענק, אַדרענאָלעוקאָדיסטראָפי, Sanfilippo קרענק)
• דערמאַטאָלאָגיקאַל חולאתן (דזשונקטיאָנאַל עפּאַדערמאָליסיס בוללאָסאַ, דיסטראָפיק עפּאַדערמאָליסיס בוללאָסאַ)
• אויג חולאתן (גלאַוקאָמאַ) 
• אאז"ו ו

רובֿ פון די טריאַלס זענען נאָך אין פאַסע איך אָדער וו פאָרשונג, אָבער עטלעכע האָבן שוין ריזאַלטיד אין די פֿאַרקויף פון דרוגס. די אַרייַננעמען:

• Imlygic, דער ערשטער אָנקאָליטיק ימיונאָטהעראַפּי קעגן מעלאַנאָומאַ, וואָס באקומען זיין מאַרקעטינג אַוטהאָריזאַטיאָן (מאַרקעטינג אַוטהאָריזאַטיאָן) אין 2015. עס ניצט אַ דזשאַנעטיקלי מאַדאַפייד הערפּעס סימפּלעקס -1 ווירוס צו אָנשטעקן ראַק סעלז.
• Strimvelis, דער ערשטער טעראַפּיע באזירט אויף סטעם סעלז, באקומען זיין מאַרקעטינג אַוטהאָריזאַטיאָן אין 2016. דאָס איז בדעה פֿאַר קינדער וואָס ליידן פון אַליפפאָסיטאָסיס, אַ זעלטן גענעטיק ימיון קרענק ("בלאָז בעיבי" סינדראָום)
• די מעדיצין Yescarta איז ינדאַקייטיד פֿאַר די באַהאַנדלונג פון צוויי טייפּס פון אַגרעסיוו ניט-האָדגקין לימפאָמאַ: דיפיוז גרויס ליפפאָמאַ פון B- צעל (לדגקב) און ראַפראַקטערי אָדער רילאַפּסט ערשטיק מעדיאַסטינאַל גרויס ב-צעל לימפאָמאַ (למפּגקב). עס באקומען זיין מאַרקעטינג אַוטהאָריזאַטיאָן אין 2018.

עס זענען פאַרשידענע אַפּראָוטשיז אין דזשין טעראַפּיע:

• די פאַרבייַט פון אַ קראַנק דזשין דורך ימפּאָרטינג די קאָפּיע פון ​​אַ פאַנגקשאַנאַל דזשין אָדער "טעראַפּיוטיק דזשין" אין אַ ציל צעל. דאָס קען זיין געטאן אין vivo: די טעראַפּיוטיק דזשין איז ינדזשעקטיד גלייך אין דעם גוף פון דער פּאַציענט. אָדער אין וויטראָ: סטעם סעלז זענען גענומען פון די ספּיינאַל שנור, מאַדאַפייד אין דער לאַבאָראַטאָריע און דאַן רידזשעקטיד אין די פּאַציענט.
• גענאָמיק עדיטינג באשטייט פון גלייך ריפּערינג אַ גענעטיק מיוטיישאַן אין דער צעל. ענזימעס, גערופֿן נוקלעאַסעס, וועט שנייַדן די דזשין אויף דעם פּלאַץ פון זיין מיוטיישאַן, דערנאָך אַ אָפּשניט פון דנאַ מאכט עס מעגלעך צו פאַרריכטן די אָלטערד דזשין. אָבער, דעם צוגאַנג איז נאָך בלויז יקספּערמענאַל.
• מאַדאַפייינג רנאַ, אַזוי אַז דער צעל טראגט אַ פאַנגקשאַנאַל פּראָטעין.
• די נוצן פון מאַדאַפייד ווירוסעס, גערופֿן אָנקאָליטיקס, צו טייטן ראַק סעלז.

צו באַקומען די טעראַפּיוטיק דזשין אין די סעלז פון די פּאַציענט, דזשין טעראַפּיע ניצט אַזוי גערופענע וועקטאָרס. דאָס זענען אָפט וויראַל וועקטאָרס, די טאַקסיק פּאָטענציעל איז קאַנסאַלד. רעסעאַרטשערס זענען דערווייַל ארבעטן אויף דער אַנטוויקלונג פון ניט-וויראַל וועקטאָרס.

דאַנקען צו אַ בעסער וויסן פון דעם מענטש גענאָמע אין די 1950 ס, דער באַגריף פון דזשין טעראַפּיע איז געבוירן. אָבער, עס האָט געדויערט עטלעכע יאָרצענדלינג צו באַקומען די ערשטע רעזולטאַטן, וואָס מיר זענען שולדיק צו פראנצויזיש ריסערטשערז. אין 1999, Alain Fischer און זיין מאַנשאַפֿט אין Inserm געראטן צו מייַכל "בעיבי באַבאַלז" וואָס ליידן פון אַ שטרענג קאַמביינד ימיונאָודיפישאַנסי לינגקט צו די X כראָמאָסאָם (DICS-X). דער קאָלעקטיוו איז טאַקע סאַקסידאַד אין ינסערטינג אַ נאָרמאַל קאָפּיע פון ​​די אָלטערד דזשין אין דעם גוף פון קראַנק קינדער, ניצן אַ רעטראָווירוס-טיפּ וויראַל וועקטאָר.